INVESTIGACIÓN | Financiación
conseguida con actos benéficos
Stop Sanfilippo financiará el ensayo con un millón de euros
El estudio con
niños españoles empezaría apenas unos meses más tarde que en EEUU
EL
MUNDO | Madrid | 31/07/2014
Carreras
solidarias, partidos benéficos, recogida de fondos... En apenas seis meses, la
Fundación Stop Sanfilippo ha
sido capaz de recaudar un millón de euros cuyo uso en investigación
con terapia génica está cada día más cerca. Según informa la propia asociación,
los ensayos para probar un nuevo tratamiento en estos niños podrían arrancar en
2015, tan sólo unos meses después de que lo hagan en EEUU.
La Fundación
Stop Sanfilippo acaba de celebrar una reunión con la Agencia
Española del Medicamento, dependiente del Ministerio de Sanidad, para someter a
consulta de las autoridades españoles los programas de terapia génica para el
tratamiento del Síndrome de Sanfilippo, una
especie de 'Alzheimer infantil' que provoca un progresivo retraso en
el desarrollo de los niños que lo sufren.
En la
reunión estuvieron presentes Tim Miller, máximo respnsable de la
compañía Abeona Therapeutics; Douglas MacCarthy,
especialista en terapia génica del Nationwide Children's Hospital de
Ohio (EEUU); los médicos españoles Pablo Sanjurjo y Koldo
Aldamiz del Hospital Cruces (Bilbao), expertos en
enfermedades metabólicas, así como representantes de la Fundación Stop
Sanfilippo.
Esta
reunión "supone un gran paso adelante en el objetivo de lograr
que los ensayos contra esta terrible enfermedad lleguen a España en 2015, tan
sólo unos meses después de que comiencen en EEUU", como ha destacado la
asociaciación en una nota de prensa. Precisamente, y con motivo de la reunión,
los representantes de Abeona Therapeutics visitaron el Hospital de Cruces donde
tuvieron la oportunidad de conocer a los doctores Sanjurjo y Aldamiz que
podrían liderar, como investigadores principales, los ensayos clínicos en
España.
Según Emilio
López, presidente de la Fundación Stop Sanfilippo, "han pasado poco
más de seis meses desde que tomamos la decisión que nos permitiese dar una
oportunidad a los niños afectados por el Síndrome de Sanfilippo, y gracias al
apoyo de más de 10.000 donantes, empresas colaboradores, voluntarios e
instituciones, hoy podemos decir que este programa será una realidad, y
que estará en nuestro país".
Tras
alcanzar un acuerdo con Abenoa Therapeutics, Stop Sanfilippo comenzará la
financiación de este programa con un primer pago de1,6 millones de dólares
recaudados gracias al apoyo y la solidaridad de miles de ciudadanos, empresas
y entidades españolas.
Abeona
Therapeutics es una compañía creada por emprendedores, el Nationwide Children's
Hospital de Ohio y Organizaciones de pacientes, entre las que se encuentra la
propia Fundación Stop Sanfilippo. La firma ha obtenido la designación de
medicamento huérfano por parte de la Agencia estadounidense del Medicamento
(FDA según sus siglas en inglés) para los vectores de terapia génica que
podrían corregir el defecto genético que causa el retraso en estos niños.
Además, ha iniciado ya este mismo proceso ante su homóloga europea,
la EMA.
En la web de la Fundación Stop Sanfilippo se
informa de todos los detalles de la enfermedad y de la búsqueda de un
tratamiento, así como de todas las actividades y campañas que se van a
desarrollar para seguir con la recaudación de fondos y poder conseguir su gran
reto, disponer de un tratamiento para esta terrible enfermedad.