Un consorcio público-privado español
lanza el proyecto Spark para desarrollar un fármaco que frene el deterioro
cognitivo que incapacita a estos enfermos.
Financiado en parte con
'crowdfunding', el proyecto ofrece beneficios económicos a sus micromecenas
¿Qué es lo que
caracteriza a la esquizofrenia, aquello que principalmente la define? La
respuesta más usual suelen ser las alucinaciones, como las que sufría Rusell
Crowe en Una mente maravillosa, la película sobre el
matemático ganador del Nobel de Economía —y enfermo de esquizofrenia— John Nash. Pero, en
realidad, lo más frecuente es el deterioro cognitivo, la lenta pero
generalmente progresiva degeneración cerebral que sufren los enfermos a lo
largo de los años, y que en buena parte de los casos les dificulta llevar una
vida normal, les limita su acceso al trabajo (un 90% de los pacientes se
encuentra en paro) y les conduce a una mayor dependencia del entorno que les
rodea. Y para el que todavía no existe ningún tipo de tratamiento.
El problema es
aún mayor si se tiene en cuenta que la esquizofrenia está muy lejos de ser una
enfermedad minoritaria. Aproximadamente un 1% de la población la padece (más de
400.000 personas solo en España) y es la tercera enfermedad más incapacitante.
Sin embargo, esta incapacidad no suele provenir directamente de las
alucinaciones o de los delirios, los llamados “síntomas positivos”. Aunque
altamente angustiosos e invalidantes, la mayoría de las veces estos síntomas
terminan controlándose gracias a los fármacos conocidos como antipsicóticos (cuya
eficacia fue descubierta por casualidad). La
incapacidad, por el contrario, se debe en gran parte al deterioro cognitivo,
que a veces se observa ya en la adolescencia y para el cual no ha habido
hallazgo casual alguno que lo frenase. El hecho de que el origen y mecanismo
último de la enfermedad siga siendo desconocido tampoco ayuda a su solución.
Más de 400.000 personas padecen esquizofrenia en
España y es la tercera enfermedad más incapacitante
“La
esquizofrenia es una enfermedad muy heterogénea, con numerosos receptores
cerebrales que parecen implicados, y esto complica el desarrollo de
tratamientos”, comenta Miquel Bernardo, director de
la Unidad de Esquizofrenia del Hospital Clinic, en Barcelona, e investigador
principal de la red de Salud Mental CIBERSAM. Entre otros cosas, el deterioro
cognitivo suele provocar que los pacientes tengan dificultades con la memoria
de trabajo (les cuesta utilizar la información que reciben), con la memoria
verbal y con la concentración. En la actualidad, estos problemas se suelen
tratar con técnicas de rehabilitación cognitiva, ejercicios destinados a
entrenar estas áreas y que consiguen un beneficio moderado. “El problema es que
estas mejoras no suelen mantenerse a largo plazo”, asegura Bernardo.
Entre
los fármacos que se han ensayado se encuentran toda una batería de compuestos
contra las más variadas dianas. Sin embargo, ninguno ha llegado a aprobarse. Se
han estudiado incluso aquellos que han mostrado cierto beneficio en alzhéimer,
pero también estos parecen ineficaces en la esquizofrenia. “Probablemente
porque el mecanismo y las áreas del cerebro implicadas son diferentes en las
dos enfermedades”, señala Bernardo. Aunque aún no puede descartarse la utilidad
de todos ellos, solo un tipo, los que actúan sobre los llamados receptores
nicotínicos, genera un optimismo relevante. Aun así, su eficacia real todavía
se desconoce.
En medio de
esta búsqueda ha aparecido una nueva y prometedora
vía.
Y aunque aún es muy preliminar, acaba de recibir un espaldarazo para probar si
realmente puede ayudar a estos pacientes. Un consorcio público-privado liderado
por la biotecnológica Iproteos (spin-off del
Parc Científic de Barcelona) y en el que también participan la biofarmacéutica
Ascil-Biopharm, el Instituto de Investigación Biomédica, el Centro de
Regulación Genómica y la Universidad del País Vasco ha puesto en marcha el
proyecto Spark, el cual acaba de recibir una ayuda de 500.000 euros del
Ministerio de Economía y Competitividad para proseguir sus estudios.
Mientras que la mayoría de fármacos probados hasta
ahora buscan como destino final las membranas de las neuronas, el de Spark
actúa en su interior
Varias son las
novedades que incluye el proyecto; por un lado “se usa lo que se conoce como un
péptido mimético, una pequeña parte de una proteína modificada muy específica,
lo cual reduce los posibles efectos secundarios”, comenta Teresa Tarragó,
científica cofundadora de Iproteos. Por otro, resulta novedoso el mecanismo de
acción. Mientras que la mayoría de fármacos probados hasta ahora buscan como
destino final las membranas de las neuronas, éste actúa en su interior: “Lo que
produce es un aumento de calcio dentro de la célula, y esto da un lugar a una
cascada de reacciones que parecen eficaces para tratar el deterioro cognitivo
en la esquizofrenia. O incluso para otras enfermedades como el párkinson”.
Preguntada por
los indicios que la nueva molécula muestra, Tarragó afirma que las pruebas que
han realizado en el laboratorio "son muy prometedoras. Los experimentos
nos indican que en los animales que usamos como modelo mejora diversas
funciones, especialmente la memoria”. Sin embargo, se mantiene cauta respecto a
las expectativas: “Este fármaco podría ayudar en la calidad de vida de los
pacientes, pero no estamos diciendo que vaya a curar la
esquizofrenia”. Además, “falta tiempo para saber si es eficaz en humanos”,
salto que es particularmente complejo para este tipo de medicamentos, muchos de
los cuales fracasan antes de poder llegar al mercado.
Para Miquel
Bernardo, esta vía “es de gran interés, ya que se dirige hacia un mecanismo con
mucho potencial”. Con las reservas necesarias, de confirmarse su utilidad
“tendría una repercusión muy grande, especialmente entre los pacientes jóvenes,
a los que la enfermedad ataca cuando todavía están en periodo de aprendizaje y
en los que podría prevenirse especialmente su deterioro posterior.” Ahora mismo
el consorcio prosigue los estudios sobre el nuevo fármaco a la vez que prepara
diversas fórmulas para que pueda ser probado en pacientes.
Pero el
proyecto tiene una peculiaridad más: el año pasado cerró una exitosa campaña de crowdfunding (financiación
colectiva). Recaudó 100.000 euros —cifra récord para un proyecto de este tipo—,
con la aún más extraña particularidad de que repartía acciones sobre futuros
beneficios, según el importe donado. “Queríamos que, si teníamos éxito, la
gente que nos apoyó pudiera en cierta forma beneficiarse”, afirma Tarragó, para
quien esta campaña fue especialmente importante a la hora de dar a conocer el
proyecto. “El dinero recaudado nos ayudó, pero es una iniciativa muy cara. La
campaña nos permitió establecer contactos que de otra manera quizás no
hubiéramos conseguido”. Ahora han logrado arrancar el proyecto, dar al menos el
primer paso: “Si no lo hacemos nosotros mismos, todo quedaría en un buen artículo
publicado. Pero el conocimiento debe llegar y serle útil a la sociedad. Y
aunque las farmacéuticas invierten mucho dinero, no lo suelen hacer en este
tramo inicial de la investigación; es necesario dar un paso más”, concluye
Tarragó.
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